Cuando una compañía farmacéutica desarrolla un nuevo tratamiento contra el cáncer para adultos, la FDA ya puede exigirle que estudie si también podría beneficiar a niños con cáncer; sin embargo, las reglas actuales limitan qué combinaciones de medicamentos pueden ser analizadas. Este proyecto de ley amplía esos requisitos para que puedan estudiarse más terapias combinadas dirigidas a marcadores moleculares específicos en los cánceres pediátricos. Nombrado en honor a Mikaela Naylon, también extiende el programa de vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras hasta 2030, brindando a las farmacéuticas un incentivo económico para desarrollar tratamientos contra cánceres infantiles y otras enfermedades raras en la niñez.
Resumen del Congreso
Ley Mikaela Naylon para Dar una Oportunidad a los Niños de 2025 Este proyecto de ley autoriza ciertos ensayos clínicos dirigidos que involucran combinaciones de medicamentos para tratar el cáncer pediátrico, y renueva la autoridad de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para otorgar vales de revisión prioritaria (PRV, por sus siglas en inglés) a los patrocinadores de nuevos productos para enfermedades pediátricas raras. Específicamente, el proyecto de ley modifica los requisitos relacionados con las investigaciones pediátricas de cáncer con objetivos moleculares para permitir la investigación de nuevos medicamentos utilizados en combinación con ingredientes activos que ya han sido aprobados y que (1) se ha determinado que forman parte del estándar de atención para el tratamiento de un cáncer pediátrico, o (2) han sido aprobados para tratar un cáncer en adultos y están dirigidos a objetivos moleculares del cáncer pediátrico. La FDA debe emitir una guía sobre la implementación de estas disposiciones y reportar al Congreso sobre sus esfuerzos para garantizar su implementación. La Oficina de Rendición de Cuentas del Gobierno (GAO, por sus siglas en inglés) debe reportar sobre la efectividad de los cambios del proyecto de ley con respecto al desarrollo de medicamentos contra el cáncer pediátrico. El proyecto de ley también renueva la autoridad de la FDA para emitir PRV a los patrocinadores de nuevos productos destinados a tratar enfermedades pediátricas raras hasta el 30 de septiembre de 2030. Esto se conoce como el Programa de PRV para Enfermedades Pediátricas Raras. El programa expiró en diciembre de 2024. La GAO debe reportar sobre la efectividad del Programa de PRV para Enfermedades Pediátricas Raras, incluyendo en qué medida los PRV fueron exitosos en promover el desarrollo de medicamentos y acelerar el acceso de los pacientes a medicamentos para el tratamiento o prevención de enfermedades pediátricas raras.
Detalles
- Congreso
- 119th
- Cámara
- Estado
- translated
- Acción
- Fecha de Acción
- Fecha Agregada
- 2026-04-02