YourVoice.Now 摘要
当一家制药公司为成年人开发新的癌症治疗药物时，FDA 已经可以要求其研究该药物是否也能帮助患癌症的儿童——但现行规定对哪些药物组合可以接受测试有所限制。这项法案扩大了相关要求，使更多针对儿童癌症中特定分子标志物的联合疗法得以被研究。该法案以 Mikaela Naylon 命名，同时将罕见儿科疾病优先审查凭证计划延长至2030年，为制药公司开发儿童癌症及其他罕见儿童疾病的治疗方案提供经济激励。
国会摘要
《米凯拉·纳伊隆给孩子一次机会法案》（2025年） 本法案授权开展特定针对性临床试验，研究药物组合方案用于治疗小儿癌症，并续期食品药品监督管理局（FDA）向罕见儿科疾病新产品申办方颁发优先审查凭证（PRV）的权限。 具体而言，本法案修订了有关分子靶向儿科癌症研究的要求，允许研究将新药与已获批准的活性成分联合使用——条件是这些活性成分（1）已被确定为治疗某种小儿癌症的标准治疗方案的组成部分，或（2）已获批用于治疗成人癌症，且其针对小儿癌症的分子靶点。 FDA须就上述条款的实施发布指南，并向国会汇报落实工作进展。政府问责局（GAO）须就法案修订内容对儿科抗癌药物研发的有效性提交报告。 本法案还将FDA向罕见儿科疾病新产品申办方颁发PRV的权限续期至2030年9月30日。该项目被称为“罕见儿科疾病PRV计划”，已于2024年12月到期。 GAO须就罕见儿科疾病PRV计划的有效性提交报告，包括PRV在多大程度上促进了药物研发并加速了患者获得罕见儿科疾病治疗或预防药物的机会。
详细信息
- 国会届次
- 119th
- 议院
- 状态
- translated
- 行动
- 行动日期
- 添加日期
- 2026-04-02